日媒：20半岛BOB24年或成日本再生医学“飞跃之年”

　　半岛BOB据《日本经济新闻》2023年12月18日报道，利用可以转化为体内任何细胞的万能细胞恢复身体组织和功能，这种再生医学技术最早将于2024年内投入实际应用。日本国立成育医疗研究中心将推进准备工作，申请获准利用再生医疗技术治疗新生儿肝病，大阪大学准备申请获准利用再生医疗技术治疗心脏病。

　　报道称，住在千叶县的金木由佳回忆道：“胚胎干细胞(ES细胞)使治疗手段增加，让我们更加安心。”金木的长子生于2020年5月，患有尿素循环障碍，体内有毒成分氨无法被清除。

　　由于血液中的氨浓度升高会导致脑损伤半岛BOB，尿素循环障碍患者死亡率为20%至30%。据说一半以上患者都会出现智力障碍等后遗症。这是一种难以治愈的遗传病，患病率为几万分之一。

　　传统方案是，将健康的肝脏移植到患者体内进行治疗。但为了确保移植安全，要等到婴儿长到3至5月龄，届时婴儿体重可以达到约6公斤。在移植健康肝脏前，通过用药和限制饮食可防止氨浓度升高，但难以实现完全抑制。

　　金木的长子成为受试者，参与国立成育医疗研究中心利用ES细胞进行的临床试验。ES细胞是一种万能细胞，在临床试验中，利用ES细胞生成与氨分解有关的肝脏细胞，并将之立即植入受试者肝脏。

　　在等待肝脏移植期间，这一疗法可以抑制氨增加，防止出现后遗症。金木的长子已顺利接受肝脏移植，现在正健康成长。

　　国立成育医疗研究中心从2019年开始进行试验。今后，其合作企业将向负责此事的医药品医疗器械综合机构申请“再生医疗等产品”许可，最早或于2024年获批。

　　该研究中心负责人笠原群生说：“作为利用万能细胞进行的再生医疗是世界首例。先天性疾病患者家长希望让孩子尽早接受治疗。”目标是将来实现治疗肝功能不全。

　　再生医疗是指，移植细胞等使身体组织和功能再生半岛BOB。为治疗白血病，从骨髓中提取干细胞进行移植也是再生医疗的一种半岛BOB。

　　但可以通过骨髓移植得到治疗的疾病种类有限，而且也会给骨髓捐献者身体造成负担半岛BOB。如果可以人工培育出类似受精卵的细胞，由一个细胞发育出各种组织和脏器，则可以扩大再生医疗的可能性。

　　利用万能细胞进行的医疗研究具有现实意味，始于约40年前。英国剑桥大学研究团队在1981年利用老鼠受精卵的一部分成功培育出了ES细胞。1998年，人类ES细胞也被培养出来，医疗应用研究正式启动。

　　不过，ES细胞当初面临很大课题。因为是利用作为生命萌芽的受精卵生成ES细胞，基于伦理理由，临床研究等方面受到限制。另外，由ES细胞生成的细胞对于患者而言是他人细胞，所以也可能产生排斥反应。

　　为解决这一课题，京都大学教授山中伸弥等人开发出诱导多能干细胞（iPS细胞）：不使用受精卵，而是将基因注入皮肤等的细胞从而培养出来。另外也可以利用患者本人的细胞培育出iPS细胞。2012年，山中伸弥获得诺贝尔生理学或医学奖。

　　虽然存在癌变风险等课题，但随着研究取得进展，iPS细胞技术迎来了实用化时刻。

　　“虽然曾因新冠疫情大流行而一度停滞，但(iPS细胞等)干细胞研究处于前所未有的强劲和激动人心时刻。”2023年11月末，在京都市内召开的国际研讨会上，京都大学iPS细胞研究所所长高桥淳意气风发地表示。

　　高桥等人在日本国内最先启动的临床试验是以帕金森病患者为对象，移植的是由iPS细胞生成的神经细胞半岛BOB。试验结果预计将于2024年公布。高桥表示：“下一个目标是利用iPS细胞治疗脑梗塞。”

　　日本有10多项利用iPS细胞进行治疗的研究处于临床阶段。2014年，当时的理化学研究所项目负责人高桥政代带领的团队针对视网膜疾病实施了世界首例移植手术，之后iPS细胞疗法研究范围进一步扩大。

　　大阪大学特聘教授泽芳树等人从2020年开始实施临床试验，利用iPS细胞制成心肌细胞，将之移植给缺血性心肌病患者，到2023年3月已完成八例手术。源自大阪大学的初创企业CUORiPS公司或将于2024年申请获得再生医疗等产品许可。

　　而关于利用不孕症治疗中剩余的受精卵进行的ES细胞研究，随着规则和供应机制日臻完善，应用难度日益减小。